Progetto Compass-O

Studio osservazionale retrospettivo sull’impiego dei farmaci onco-ematologici ad uso compassionevole in Italia

Compass-O è uno studio osservazionale volto alla raccolta di dati di utilizzazione delle terapie onco-ematologiche per le quali sia stato approvato un uso compassionevole, al fine di quantificarne i volumi di impiego in diversi Centri italiani, descriverne il numero, le destinazioni terapeutiche e la tipologia di pazienti coinvolti, nonché le tempistiche di accesso e la sostenibilità economica per il Servizio Sanitario Nazionale.

Lo studio coinvolge le Unità di Farmaci Antiblastici (UFA) di diverse strutture ospedaliere italiane, che hanno fornito dati aggregati e anonimi sull’uso compassionevole a partire dai propri sistemi informatizzati (specifici software o sistemi locali di raccolta dati).

Disegno dello studio

Compass-O è uno studio osservazionale retrospettivo multicentrico, che prevede la raccolta di dati di utilizzazione di terapie onco-ematologiche per le quali sia stato autorizzato un uso compassionevole nel periodo compreso tra il 2016 e il 2021, nonché i dati inerenti alle tempistiche di accesso e la sostenibilità economica delle stesse.

Queste informazioni, estratte ed elaborate localmente dai singoli centri partecipanti, sono caricate in forma aggregata e anonima in un Common Data Model (CDM), la cui adozione ha permesso l’armonizzazione locale dei dati e la successiva condivisione al fine di alimentare un unico database da usare per l’analisi centralizzata.

L’uso compassionevole

L’uso compassionevole, regolato in Italia dal D.M. 7 settembre 2017, è l’uso terapeutico di farmaci sperimentali al di fuori degli studi clinici, destinato a pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, se, a giudizio del medico, si verificano una delle seguenti condizioni:

  • non sono disponibili ulteriori valide alternative terapeutiche,
  • il paziente non può essere incluso in una sperimentazione clinica
  • il paziente è già stato trattato con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica almeno di fase II conclusa, e bisogna garantire una continuità terapeutica.

Attualmente circa il 50% dei Programmi di Uso compassionevole riguarda farmaci oncologici.

Le informazioni relative al profilo di utilizzazione dei farmaci per uso compassionevole sono piuttosto carenti, in termini di tipologia e numero di farmaci, indicazioni terapeutiche, tipologia di pazienti, tempistiche di accesso e parametri di sostenibilità economica. Tuttavia, dal momento che i farmaci per uso compassionevole sono rappresentati da terapie sperimentali, ancora oggetto di valutazione clinica, è necessario garantire un loro attento monitoraggio allorquando, in seguito ad approvazione del Comitato Etico di competenza, vengono impiegati nei pazienti.

Obiettivi dello studio
  • Quantificare i volumi di impiego di accesso precoce ai farmaci onco-ematologici per uso compassionevole (in termini di numero e tipologia di farmaci che hanno ottenuto l’autorizzazione per uso compassionevole).
  • Identificare, nell’ambito dell’area onco-ematologica, i sottogruppi terapeutici maggiormente coinvolti nell’uso compassionevole (in termini di indicazioni terapeutiche).
  • Fornire una panoramica delle principali caratteristiche dei pazienti che ricevono terapie sperimentali onco-ematologiche per uso compassionevole (in termini di età e genere).
  • Valutare il “timing” di accesso alle terapie onco-ematologiche, al fine di misurare il tempo risparmiato grazie all’accesso precoce.
  • Stimare il risparmio per il Servizio Sanitario Nazionale associato ai programmi di uso compassionevole dei farmaci onco-ematologici.
UFA partecipanti
  • P.O. Monaldi, A.O. Ospedali Dei Colli – Napoli
  • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS – Roma
  • Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”, IRCCS – Meldola
  • ASST Valle Olona – Busto Arsizio
  • ASL Latina, Ospedale Santa Maria Goretti – Latina
  • A.O. di Perugia, Ospedale Santa Maria della Misericordia – Perugia
  • ASL Viterbo, P.O. Belcolle – Viterbo
Conduzione e coordinamento del progetto

Il progetto è condotto e coordinato da:

  • Fondazione ReS
  • Università Vanvitelli – Centro Regionale di Farmacovigilanza della Regione Campania

Un progetto di

in collaborazione con Università Vanvitelli, SIF (Società Italiana di Farmacologia) e SIFO (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera)